AI加速药物研发，制药领域如何迎接机遇

出版权威科学杂志《自然》的施普林格·自然（Springer Nature）集团6月17日发布了首个服务于制药领域的聊天机器人对话界面AskAdis，将利用经过验证的专有信息，回答药物研发领域的公司和研究人员提出的专业问题。

伴随着AI技术的发展，制药领域正在迎来“百年难得的历史性机会”。一批初创公司希望通过AI技术缩短药物早期发现和开发的周期，以更精准的自动化技术赋能药企和研究人员。

施普林格·自然最新发布的聊天机器人AskAdis基于该集团的药物研发资讯数据库AdisInsight。据介绍，该数据库每年拥有超过50万订户。第一财经记者从该公司了解到，AdisInsight平台的订户现在可以免费使用聊天机器人AskAdis，AskAdis也在中国市场可用。

就在上周，国家药监局印发了药品监管人工智能典型应用场景清单，要求推动人工智能技术在药品监管领域的研究探索，以促进人工智能与药品监管深度融合为主线，规范和指导各级药品监管部门开展人工智能技术研究应用，引导资源聚焦，推动人工智能赋能药监系统；同时也为其他科研机构、技术公司和药品企业相关研究应用提供参考和指导。

施普林格·自然方面表示：“现成的LLM（大型语言模型）往往不准确、不完整或不可靠，因为它们完全凭借受训练时使用的内容来生成答案。使用生成式AI，AskAdis在受训练时只会使用相关的已验证过的内容、信息和数据，从而使结果更加准确和可靠。”

医药大模型作为专业细分领域的大模型，对信息的准确性要求尤其高，因为制药行业的信息瞬息万变、高度复杂，且关乎生命。任何潜在药物都必须在实验室和临床试验中经过广泛测试，才能获准用于患者。

施普林格·自然数据与分析解决方案董事总经理哈罗德·维尔申（Harald Wirsching）对第一财经记者表示：“AdisInsight是药物和临床试验的综合数据库，提供有关药物、临床试验和制药行业交易的及时相关信息，这些数据由一个大规模的领域专家团队管理，信息均已得到验证。通过这种方式使用 AI，我们能够通过推动更明智的决策，并加速药物的发现与开发。”

他进一步解释称，最新发布的AI聊天机器人可以回答与药物开发和研究、临床试验规划与监测、业务开发和许可、监管和市场准入、以及竞争对手信息等多方面的问题。

具体而言，研究人员可以通过该AI软件追踪药物的开发状态，获取详细的药物概况；发现进行和已完成的临床试验，监测竞争对手的试验，并根据行业标准进行基准测试；发现制药行业的合作机会、许可交易和并购信息，追踪全球监管批准和药物提交情况；评估不同药物的市场准入策略和报销状况；深入了解竞争对手的研发管线、战略计划和市场定位，分析药物的治疗前景并明确潜在的市场机会等。

药物开发传统上是一项昂贵、耗时、且很大程度依赖运气的工作。如果这些人工智能药物开发商能够依靠技术来提高药物发现的成功率，那么就能节省时间和金钱。

随着AI大模型技术的突飞猛进，一批初创公司正在试图利用人工智能更快地生产更有效的药物。刚刚在港交所上市的晶泰科技（2228.HK）就是处于AI制药赛道的一家中国公司，同处这一赛道的英矽智能也已向港交所递交上市申请。

这些企业往往是多年科学研究与人工智能最新发展相结合的产物。整体而言，这些公司有两种发展路径，一种是通过建立大型的实验室生产药物分子，另一种则专注于软件，无须大规模地制造工厂。例如，晶泰科技是一家基于量子物理、以人工智能赋能和机器人驱动的创新型研发平台，该公司拥有生产工厂，而英矽智能更偏向算法软件开发，它的业务模式包括管线药物开发、药物发现服务及软件解决方案服务。

“这些公司正在利用新技术，从大量数据中学习以产生答案，试图重塑药物发现。”一位生物医药领域投资人对第一财经记者表示，“药物发现和开发是一个巨大的行业，人工智能将帮助该领域的从业人员从艰苦的手工艺转向更加自动化的精准技术。”

上述人士进一步解释称，准确的数据是推动AI制药领域发展至关重要的基础。“这些数据非常专业，包括分子信息、蛋白质结构和生化相互作用的测量。人工智能可以从数据模式中学习，并提出可能有用的候选药物。”他表示。

咨询公司麦肯锡称人工智能是制药业“百年难得的历史性机会”。在美国，包括Terray在内的AI制药公司都在建设大型高科技实验室，以生成信息来帮助训练人工智能，从而实现快速实验，识别预测可能有效的药物分子，并通过生成式人工智能将药物分子的设计数字化。

虽然一些人工智能开发的药物正在临床试验中，但这些研究仍处于早期阶段。从药物的设计，到临床试验，再到最终药物获得批准，往往需要10到15年的时间，高达10亿美元的平均投入。而进入人体临床试验的候选药物中，近90%都会遭遇失败，通常是因为缺乏疗效或无法预见的副作用。

某生物制药公司高层对第一财经记者表示：“大多数候选药物（分子）的问题在于，它们是否有效通常要等到人体测试后才能揭晓。到目前为止，这仍然是非常难预测的。因此，AI最好的新领域可能是第一阶段临床试验的机会，可以结合人类数据和人工智能超快速地进行药物测试。”

AI制药也是医药巨头“因害怕错过而不得不投”的新赛道。事实上，这些制药巨头们也是AI药物开发商们最稳定的资金来源。对于现金流充裕的老牌制药公司来说，战略合作是一条相对低成本的创新途径。

诺和诺德、艾伯维、默克、阿斯利康等巨头公司都涉足了AI制药领域。今年3月，拥有前“药王”修美乐的艾伯维宣布收购AI制药公司Landos Biopharma；去年9月，诺和诺德与美国科技公司Valo Health达成合作协议，寻求利用人类数据和人工智能技术发现并开发心脏代谢疾病（CMD）的新疗法。

根据研究机构Research And Markets数据，2022年全球AI制药市场规模已经超过10亿美元，预计2026年市场规模将接近30亿美元。

(本文来自第一财经)

吉利德科学：拥有“黑科技”的生物制药企业

在全球排名前十的制药企业中，吉利德科学公司（Gilead Sciences Inc，下称“吉利德”）是一家非常“独特”的存在。

不同于绝大多数拥有百年历史的传统药企巨头，吉利德不到而立之年便已跻身全球十大药企俱乐部。31年上市28个产品，吉利德在许多药企并不看好的抗病毒领域开拓出一条独特的成功之路，以在难治疾病领域寻找治愈的药物为目标。无论是2006年上市的艾滋病治疗单片复方剂，还是2013年率先推出的“丙肝神药”索华迪（索磷布韦），又或是2017年挺进全球CAR-T疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）第一梯队，吉利德多次用具有超前理念的高科技改写了人类重大疾病的治疗历程。

这是一家诞生于美国旧金山硅谷的企业，被誉为“制药界的苹果公司”。有人说，他们拥有“黑科技“。

7月25日，在世界肝炎日到来前夕，吉利德研制的丙肝新药丙通沙（索磷布韦维帕他韦）正式在华上市，成为我国率先通过审批并上市的可治疗所有基因型的单一片剂治疗方案（STR）。

中国丙肝治疗的泛基因时代由此到来。

“丙肝神药”诞生记

吉利德跻身全球药企前十，源自2011年那场令整个华尔街震惊的收购。自此，吉利德在丙肝治疗领域一路高歌猛进，研发出了能够完全治愈丙肝的“神药”——索磷布韦。之后，吉利德不断自我颠覆，四年时间连续推出四代丙肝新药，直至治疗效果近乎完美，最后终结全球对于丙肝治愈药物的研发需求。

从1989年发现丙型肝炎（Hepatitis C）和丙型肝炎病毒（HCV）以来，丙肝病毒的复制和变异问题就一直困扰着科学家们。

直到1998年前后，美国科学家查尔斯·莱斯和德国科学家拉尔夫·巴尔特恩斯科拉格创造出了一种使丙肝病毒能够在实验室培养的人体细胞内复制方法，攻克了丙肝病毒复制之谜。

在此基础上，2005年，美国药物研究科学家迈克尔·索菲亚创立了Pharmasset公司，研制出能够有效抑制丙肝病毒复制的新药索磷布韦，随后开始临床试验。

就在索磷布韦二期临床试验结束的2011年，吉利德宣布以公司市值的1/3共计110亿美元收购Pharmasset，继续开展三期试验研究。

收购消息一经公布，便引发了投资界的一片哗然。当时，Pharmasset仅有82位员工，尚处于亏损状态。而110亿美元的收购价格，比该公司股票同期的交易价格高出94%，一度成为当时全球制药业大型并购案中溢价幅度最高的一笔交易。

不止如此，二期到三期临床试验的失败率高达50%，吉利德敢于拿1/3市值押宝，可以说是冒着极大的风险。

正因如此，这次收购案也被业内看作是一场“豪赌”。

事实证明，吉利德这次“赌”赢了。2013年，吉利德率先研发的口服治疗丙肝药物索磷布韦，获得美国FDA（Food and Drug Administration，食品药品监督管理局）批准上市。

能够完全治愈丙肝的“神药”就此诞生。索磷布韦不但将丙肝治疗市场从干扰素注射剂转移到口服药，还一举将丙肝的治愈率从不到50%提高至90%以上。

上市第一年，索磷布韦的销售额便突破100亿美元，让吉利德一跃成为全球制药巨头前十位。

谈及这场“豪赌”，吉利德科学全球副总裁、中国区总经理罗永庆表示，当初吉利德看好这款药品，认为它能够解决丙肝治愈问题，所以就接手去做，并没有过多考虑“性价比”的问题。“相比生意人的绝对理性，我们的决策似乎更多了些科学家的感性。”

正是这样的“科学家”精神，让吉利德在研发出“吉一代”索磷布韦后，继续着丙肝治愈药物的探索。

一般而言，药企在研制出热卖的新药后，往往会选择延后该药品的更迭，以便让这款新药为企业充分盈利。

而吉利德为了进一步提高疗效和解决所有患者的问题，在2014至2017年连续成功研发并上市了“吉二代”到“吉四代”，丙通沙是业界俗称的“吉三代”。

愿“天下再无丙肝”

作为中国第四大常见传染病，我国丙型肝炎病毒感染者约有1000万例，是全球感染丙肝人数最多的国家。

然而，我国公众对丙肝的认知度较低，由于缺乏疾病治疗意识和难以获取医疗服务，接受治疗的丙肝患者尚不足1%。同时，我国HCV基因亚型多，有超过10%的丙肝患者是一种以上混合基因型，或无法确定基因型，给治疗带来更高难度。

2017年之前，我国常用的丙肝标准治疗方案为长效干扰素联合利巴韦林（PR方案）。该方案的副作用大、疗程长、使用不便，并且治愈率较低（一般在70%-75%）。此外，肝硬化及严重肾病患者，都不能耐受干扰素治疗。“天下再无丙肝”是吉利德中国提出的愿景，也是他们努力的方向。对此，吉利德积极推动着丙肝治疗药物向全球各个国家的普及。中国，也是其中之一。

吉利德全球CEO指出，中国是吉利德最重要的市场之一。“那里有1000万的丙肝患者，我们的药物对于那里的患者非常重要。”

2017年11月，“吉一代”索华迪终于正式登陆中国，短短8个月后重磅产品丙通沙于7月25日上市，成为我国率先通过审批并上市的不含干扰素的泛基因型HCV单一片剂治疗方案。患者不需要做基因检测，每日口服一片，12周的平均治愈率高达98-100%。

丙通沙可用于治疗基因1-6型慢性丙型肝炎病毒的成人感染患者，对每个基因型都具有高治愈率。同时，丙通沙的临床应用不受患者肝脏受损程度的影响，几乎适用于临床上所有的HCV感染患者。正是因为丙通沙对所有丙肝基因型均具有高治愈率，及临床应用简单，本周公布的世界卫生组织（WHO）丙肝治疗指南将丙通沙列为一线推荐用药。

研制出有效药品只是第一步，更重要的是，尽早实现药物的可及性。索华迪上市后，吉利德积极与各地政府沟通，已在浙江、天津、安徽等地相继通过审批，以大病医保、单病种付费和地方医保等方式解决患者支付问题。

今年2月，吉利德支持中国初级保健基金会推出了患者救助计划，帮助低保、低收入的慢性丙型肝炎病毒感染患者降低经济负担，获得足够疗程治疗。该项目也是目前覆盖丙肝患者人群最广的援助项目。

然而，实现“天下再无丙肝”的愿景，企业能够做的毕竟有限。罗总坦言，达成这一目标，不仅需要企业让利，更需要政府和社会的支持，实现多方共赢。“我们应当寻求一个平衡点，让患者能吃的上，政府能负担的起，企业能持续发展。”

“科技公司”的自我颠覆

丙肝治愈的巨大成绩看似得益于一场收购，实则与吉利德独到的眼光和对科学的坚持密不可分。

“吉利德不像传统的制药企业，更像是硅谷的高科技公司。”罗总表示，吉利德全球共有员工一万名，其中五千人从事研发工作，这么高的比例在业内是比较罕见的。

罗永庆进一步指出，高盛曾经写过一篇文章，认为发明治愈药品的企业是不可持续的。因为每治愈一种疾病，就意味着病人数目的减少和企业营收的下滑。但有一种情况例外，就是这家企业不断投入新技术、新研发，在不同治疗领域推出突破性的革新疗法，引领创新。

吉利德也在用实际行动证明着不断突破与自我颠覆。

实际上，早在“丙肝神药”到来之前，吉利德就因治疗艾滋病药物为人熟知。2006年，吉利德上市艾滋病治疗单片复方剂，改写了人类对抗艾滋病的历史。单片复方剂让患者用药从每天20多粒减少为每天1粒，让这一曾经致命性传染病变得可控。“我们都知道每天吃1粒比吃20粒方便省事。”罗总指出，但更值得注意的是，在单片复方剂出现前，患者如果没有按时服药，他们很可能会产生抗药性，让后续治疗更加困难。

在艾滋病与丙肝治愈方面取得突破后，吉利德又将目光瞄准当前医学界大热的细胞疗法。

2017年8月，吉利德以119亿美元并购凯特制药（Kite Pharm），再获“神药”Yescarta，成为全球CAR-T疗法的领导者之一。该疗法基本原理是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，被认为是最有前景的肿瘤治疗方法之一。

随后的短短几个月，吉利德又通过并购和合作的方式与拥有独特技术的几家高科技公司达成协议，改进现有CAT-T技术中不完美的部分，目标就是要让它高效、副作用小、治疗费用大幅下降。今年7月，吉利德旗下的凯特制药与荷兰生物技术公司Gadeta达成战略合作，合作开发基于γδT细胞受体（TCRs）的新型癌症免疫疗法，探索治疗实体瘤。

罗永庆指出，当前的细胞治疗更多是应用在癌症晚期。然而，患者经历骨髓移植或者化疗后，自体细胞功能已经受损，在此基础之上进行基因改造和扩增并不是最理想的。因此，吉利德正在研究如何在患者进行骨髓移植前完成细胞疗法，也在思考怎样将这一疗法做成通用型，从健康人体内拿到T细胞后应用于患者。

另外，吉利德对于寻找治愈艾滋病和乙肝新药的研发工作一直在继续。

“我们比任何时候都更有信心。”罗总表示，受益于药政改革的东风，泛基因抗丙肝病毒药物丙通沙在中国上市，使国内丙肝治疗药物与世界同步。无论是政府的重视程度、政策的开放程度，还是药品的研发、审批、支付和使用，我们都处在一个“最好的时代”。未来，吉利德希望可以进一步加强与政府和专业机构的合作，让我们的“高科技”治愈更多患者。

本文源自经济观察报

更多精彩资讯，请来金融界网站(www.jrj.com.cn)

相关问答

高科技产业有哪些?高科技产业有哪些?

高科技产业一般是指指信息产业(包括计算机、通讯、信息服务业等)、生物制药产业、新材料产业、新能源产业、航空航天产业和海洋产业等六大产业。目前,我国高...

世界百强高科技工业?

以下是我的回答,世界百强高科技工业是一个综合性的概念,涵盖了众多领域和行业。其中,一些具有代表性的高科技工业包括:电子信息技术:如半导体、微电子、计算...

杨凌都有哪些大型制药厂?

杨凌生物工程(制药)产业从无到有,聚集度位列全省第二。同时,在西北农林科技大学专家的指导下,通过在陕南等地建立中药材基地,带动了当地产业结构调整和农...

为什么俄罗斯只会卖石油，不能像美国，搞芯片、生物制药等高科技产业，赚全球市场的高额利润?

俄罗斯在石油和天然气方面有丰富的资源,因此,这些产品一直是俄罗斯主要的出口产品。但是,俄罗斯的高科技产业目前并不发达,也没有美国那样的规模和影响力。...

为什么中国的高科技行业都是先学外国人的，然后才有自己的高科技，比如生物制药航天?

那只是你见识太少而注定必会有的偏见而已,并非真实的事实.中国人掌握的最先进的科技己远超外国人也是可让外国人丝毫也没能力看明白的科技随便举一些已被大用特...

意大利有什么高科技?

信息通信产业意大利信息通信产业在国民经济发展中占有重要地位,移动通信服务业是意大利增长较快的行业,到目前为止全国已有四家移动通信服务公司,移动电话用户...

法国有哪些高科技成果?

高端制造业方面,法国阿尔斯通的发电设备具有最经济、最环保、最先进的技术。其产品包括高达900MW水轮机组及各式轮机发电机组,燃气轮机发电机组。核电汽轮...

海纳百川药业有限公司怎么样?

深圳市海纳百川医药科技有限公司是经深圳市人民政府依法批准成立的一家民营股份制有限公司。我公司集研发、销售和网络科技于一体。从事生物医药、保健食品、...

幸福制药是国企吗?

幸福制药是国企。性质:国有企业经营模式:生产型法人代表:邓崇云经营范围:胶囊剂,颗粒剂,糖浆剂,合剂,洗剂的研究,开发,生产,出口贸易.注册资金:...

生物制药的发展与前景怎样?

单就制药行业来看,前景算是不错了。大环境来讲,虽然生物药数量远不及化药,但是这几年全球销售额top10的药物里面,生物药物至少占一半甚至更多。这几年很火的...